Post by abdullaha447 on Aug 2, 2023 6:43:47 GMT -5
根据与 Alnylam Pharmaceuticals 签订的合同，在 Adelphi Communications 提供的编辑协助下准备了初稿。所有作者均决定投稿发表。所有作者、他们的机构和申办者都必须在试验期间保持数据机密性。 试验参与者 主要资格标准包括年龄在 18 岁至 85 岁之间；TTR中记录的致病性变异；诊断为遗传性转甲状腺素
蛋白淀粉样变性伴周围神经病，神经病损伤亚洲手机号码列表评分 (NIS) 为 5 至 130（范围为 0 至 244，分数越高表明损伤越严重），多发性神经病残疾评分为 IIIb 或更低（分数越高表明损伤越严重）行走能力受损更严重）；以及足够的肝肾功能。先前接受过肝移植的患者或计划在试验期间接受肝移植的患者或纽约心脏协会 III 或 IV
级的患者被排除在外。协议中提。 试验设计和方案 在 19 个国家的 44 个地点招募了患者。患者被随机分配（以 2:1 的比例）接受 patisiran（每公斤体重 0.3 毫克）或安慰剂，持续约 80 分钟，每 3 周一次，持续 18 个月。20根据 NIS（5 至 49 vs. 50 至 130）、存在 V30M 变异的疾病早发（年龄 <50 岁）与所有其他致病变异（包括存在 V30M 变异的晚发疾病）以及既往